Spinale Muskelatrophie Gentherapie-Verlosung: Warum eine Mutter aus Deutschland nicht teilnimmt
Langen/Basel · Auch aus Deutschland können Familien mit kranken Babys sich an der umstrittenen Verlosung einer teuren Gentherapie beteiligen. Für Baby Theo komme das vorerst nicht in Frage, sagt seine Mutter.
Bei der umstrittenen Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag gab das zuständige Paul-Ehrlich-Institut in Langen grünes Licht, dass Kinder in Deutschland im Rahmen dieses Programms mit dem Mittel Zolgensma behandelt werden können, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist. Es gebe keine Gründe, dem Programm zu widersprechen, teilte das Institut mit. Die Verlosung der ersten Dosis begann am Montag.
Der Schweizer Pharmakonzern Novartis stellt die Gentherapie Zolgensma in diesem Jahr für insgesamt 100 Säuglinge und Kleinkinder gratis in Ländern zur Verfügung, wo es noch keine Zulassung gibt. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden. Die Erbkrankheit löst Muskelschwund aus und kann in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine einmalige Dosis, die Kindern mit SMA helfen soll.
Für Margarete Ubber aus dem Raum Stuttgart kommt das vorläufig nicht in Frage. Sie hat zwei betroffene Kinder, ihren Sohn aber nicht für die Verlosung angemeldet. „So sollte man nicht über kranke Kinder entscheiden“, sagt sie der Deutschen Presse-Agentur. „Das sollten Ärzte machen, nicht Willkür.“ Es störe sie, dass Zolgensma in dem Wirbel um die Verlosungsaktion oft als heilendes Wundermittel angepriesen werde. „Für uns ist Spinraza ein Wundermittel“, sagt Ubber. Spinraza ist in Deutschland das einzige bislang zugelassene SMA-Medikament. Für ihre Kinder sei es ein Lebensretter.
Ubbers Tochter Alexa ist fast drei. Sie sitze, könne mit Unterstützung stehen und sei meist ein fröhliches Kind. „Ohne Medikamente wäre sie nicht mehr am Leben“, sagt die Mutter. Die Kleine war schon nach der Geburt praktisch bewegungsunfähig. Sie wird seit ihrer zehnten Woche mit dem seit 2017 zugelassenen Spinraza behandelt. „Sie macht damit Riesenfortschritte“, sagt Ubber.
Als sie mit ihrem inzwischen zehn Monate alten Sohn Theo schwanger war, wurde ein Gentest auf SMA schon im Mutterleib gemacht. Wie sich herausstellte, hatte auch er jenen Gendefekt, der SMA auslöst. Er bekam seine erste Injektion schon mit dreieinhalb Wochen. „Er entwickelt sich völlig gesund“, sagt Ubber. Entscheidend sei, die Krankheit zu diagnostizieren, bevor Kinder die ersten Symptome hätten. Deshalb verlangt Ubber, SMA in die Routinetests von Neugeborenen aufzunehmen, um betroffenen Kindern wie ihrem Sohn Theo helfen zu können, bevor die ersten Schäden da sind.
In Deutschland ist nach Angaben des Paul-Ehrlich-Instituts eines von 10 000 Kindern von SMA betroffen. Die besonders schwere Form haben nach Schätzungen etwa 50 Kinder. Bei manchen hat Spinraza nicht den gewünschten Erfolg, wie bei Marina Mantels Sohn Michael. Ihr Sohn bekam wie zwei weitere Kinder 2019 über eine Härtefallregelung Zolgensma. Bei Mantels kam die Krankenkasse dafür auf. Ihr Sohn mache Fortschritte, sagt sie. Zolgensma ist seit Mai vergangenen Jahres in den USA zugelassen. Eine einmalige Injektion soll den Muskelschwund bremsen.
Novartis sagt, es könnten über die erwarteten Bestellungen von Zolgensma hinaus in diesem Jahr nur 100 Dosen zusätzlich hergestellt werden. Das Verfahren sei aufwendig. Bislang gebe es nur ein Werk im US-Bundesstaat Illinois, zwei weitere US-Werke seien im Bau. Das Unternehmen habe sich in Absprache mit Ethikern für die Vergabe nach dem Zufallsprinzip als fairste Lösung entschieden. Novartis will über die Kinder, die bei der Verlosung gewinnen, keinerlei Angaben machen, auch nicht darüber, wie viele Familien sich beworben haben.
Wie Ubber betrachten viele die Verlosungsaktion skeptisch. Die Therapie solle nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagt etwa der Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), Joachim Sproß. Der Medizinethiker Norbert Paul von der Universität Mainz sagt, der Empfängerkreis hätte durch objektive klare Kriterien bestimmt werden sollen. Ihm komme die Verlosung wie eine verdeckte Marketingkampagne vor, mit der Novartis einen Fuß im Markt haben und Druck machen wolle.
